【寰宇新聞網/綜合報導】
美國食品暨藥物管理局(FDA)24日批准一款由瑞士藥廠諾華(Novartis)所研發生產,專門針對罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)基因療法的藥物「Zolgensma」,這款藥物一劑需210萬美元(約6610萬元新台幣),創下史上最貴藥物紀錄。
「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)新生兒的發生率為萬分之一,高達90%的病童會在2歲前死亡,即使活下來也需長年使用呼吸器或輪椅。而這款藥物之所以昂貴,是因為它採取了顛覆性的新療法,僅需一劑,透過脊髓輸液將藥物送入體內,以有效基因取代病患的缺陷基因來治療SMA患者。因此雖然一度有組織懷疑此款藥物的價格是否過高,但相對罕見疾病市場狹窄,加上另外一種治療SMA的藥物需隔4個月一次、終身注射,每劑需75萬美元(約2360.7萬元新台幣)來看,「Zolgensma」的昂貴自然可以理解。而諾華藥廠也與保險公司合作,容許家長透過醫療保險,分5年支付費用。
美國食品暨藥物管理局是根據一項正在進行的臨床試驗,以及另外一個已經完成、針對36名2周至8個月大嬰兒所做的臨床試驗結果進行判斷,批准「Zolgensma」治療兩歲以下患有脊髓性肌肉萎縮症的幼兒,以及尚未出現病徵的病童,目前諾華也向歐洲藥品管理局(EMA)及日本厚生勞動省提交藥物審查申請。